Автореферат и диссертация по медицине (14.00.09) на тему:Клиническое значение стационарозамещающих технологий при лечении реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом

На правах рукописи

Блистинова Зинаида Арсентьевна

Клиническое значение стационарозамещающих технологий при лечении, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисци-

дозом

14.00.09 - педиатрия

14.00.33 - общественное здоровье и здравоохранение.

Автореферат диссертации на соискание ученой степени кандидата медицинских наук

Москва 2002

Работа выполнена в научно-клиническом отделе муковисцидоза ГУ Медико-генетического научного центра РАМН

Научный руководитель:

доктор медицинских наук, профессор Н.И. Капранов

Официальные оппоненты:

доктор медицинских наук, профессор Г.А.Лыскина доктор медицинских наук, профессор Д.И. Зелинская

Ведущая организация - Московский научно-исследовательский институт педиатрии и детской хирургии МЗ РФ

Защита диссертации состоится «_»_2002 г. в часов на заседании диссертационного совета Д 208.040.10 при Московской медицинской академии им. М.И. Сеченова (119992, г. Москва, ул. Большая Пироговская, д.2, строение 3).

С диссертацией можно ознакомиться в библиотеке ММА имени И.М. Сеченова (Зубовская пл., д.1)

Автореферат разослан «_»_2002 г.

Ученый секретарь диссертационного совета,

кандидат медицинских наук, доцент С.И. Эрдес

Актуальность проблемы.

Концепцией развития здравоохранения на ближайшие годы определено развитие и внедрение в практику отечественного здравоохранения новых ста-ционарозамещающих технологий, являющихся приоритетными в перераспреде-гении объемов оказания медицинской помощи с дорогостоящей и ресурсоемкой стационарной на стационарозамещающие и иные догоспитальные формы. Од-яой из причин такой позиции является недостаточность бюджетного финансирования здравоохранения. В условиях ограниченных финансовых возможностей необходима более активная реорганизация амбулаторно-поликлинической и гтационарной служб и развитие стационарозамещающих технологий с использо-5анием возможностей существующих учреждений и подразделений при целенаправленном организационном, кадровом и материальном обеспечении (Ваганов гШ. 2000). При этом необходимым условием внедрения новых форм организа-щи медицинской помощи является отсутствие показаний для госпитализации 5ольных по тяжести состояния и сохранение объема и качества всех видов ме-щцинской помощи в амбулаторно-поликлинических и домашних условиях. До 15 % стационарных услуг, которые ранее выполнялись в больницах, осуществ-1яются в поликлиниках: в дневных стационарах, стационарах на дому и даже в :пециально создаваемых для этого амбулаторных (полустационарных) центрах Лисицын Ю.П., 1998). При этом по Российской Федерации доля детских днев-1ых стационаров составляет 6,5 % от их общего числа в стране, количество коек -11 % от общего числа коек в стационарах, а число лечившихся детей - 9,5 % от icex лечившихся больных (Ваганов H.H. 2000). В г. Москве количество коек в (етских дневных стационарах составляет 6,8 % от общего количества коек. Ко-[ичество пролеченных больных в дневных стационарах составляет 4,6 % от об-цего количества пролеченных больных. Вместе с тем, медленно решаются во-[росы внедрения современных медицинских технологий. Планируется реформи-ювание организационной модели здравоохранения на основе внедрения медико-кономических стандартов деятельности медицинских учреждений различных атегорий, оптимизации первичной медико-санитарной помощи, развитие вне-

больничной и полустационарной медицинской помощи (Лешкевич И.А. 1998г.).

Одной из моделей внедрения стационарозамегцающих технологий в амбу-латорно-поликлинических условиях является модель оказания медико-социальной помощи детям, страдающим муковисцидозом. За последние годы во всем мире возросла роль амбулаторного подхода к организации лечения больных муковисцидозом (Hodson М.Е., Geddes D.M., 1995).

Муковисцидоз -наиболее частое из моногенно наследуемых заболеваний (Капранов Н.И.1997, Tsui L-C, 2000).

Современные достижения по клинической диагностике муковисцидоза и его осложнений, а также применение новейших технологий лечения, разработок современных лекарственных препаратов и лечебно-реабилитационных мероприятий позволяют осуществлять активное диспансерное наблюдение, адекватное лечение и решать вопросы профилактики этого тяжелого заболевания.

Цель исследования:

Изучить клиническое значение ряда стационарозамещающих технологий в лечении, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом.

Задачи исследования:

1. Исследовать сравнительные клинико-функциональные показатели больных муковисцидозом, находящихся на традиционном (по обращаемости) и активном диспансерном наблюдении.

2. Изучить клиническую эффективность современного заместительного фермента «Креон» и обосновать целесообразность его включения в комплексную терапию больных муковисцидозом.

3. Изучить клиническую эффективность внутривенной антибактериальной терапии в амбулаторных условиях и обосновать необходимость ее включения в протоколы лечения и перечень услуг, оказываемых больным в амбулаторных условиях.

4. Изучить фармакоэкономическую целесообразность внедрения стационарозамещающих технологий в практику медицинской помощи больным .муковисцидозом.

5. Оценить среднюю продолжительности жизни больных муковисцидо-зом и долю взрослых пациентов среди больных муковисцидозом при применении новых стационарозамещающих технологий и гарантированного обеспечения жизненно необходимыми лекарственными препаратами.

Научная новизна.

Впервые в отечественной педиатрии научно обоснована клиническая эффективность, психологическая адекватность и экономическая целесообразность активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом, как альтернатива традиционной организации медицинской помощи по обращаемости. Разработаны перечни необходимых клинико-лабораторных обследований больных при ежеквартальном и ежегодном наблюдении, перечень жизненно-необходимых лекарственных препаратов для больных муковисцидозом. Доказана высокая эфффективность заместительной ферментной терапии современными панкреатическими микрокапсулированными с рН -чувствительной оболочкой ферментами Креон и Креон 25000.

Впервые разработана, научно обоснована целесообразность внедрения в практику региональных (межрегиональных) центров муковисцидоза в Российской Федерации стационарозамещающих технологий - внутривенной антибактериальной терапии на дому. Показано, что внедрение стационарозамещающих технологий является экономически более целесообразным, способствует улучшению качества и увеличению продолжительности жизни больных муковисцидозом.

Практическая значимость.

Разработаны и внедрены в практическое здравоохранение стационароза-мещающие технологии: система активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом в амбулаторно-поликлинических условиях, протоколы клини-ко-лабораторного обследования больных при активном диспансерном наблюдении, перечень жизненно - необходимых лекарственных препаратов с включением современных высокоэффективных заместительных микросферических с рН -чувствительной оболочкой ферментов «Креон» и «Креон» 25000, в соответст-

вии с которым в лечебно-профилактических учреждениях г. Москвы оказывается гарантированная бесплатная медицинская помощь больным муковисцидозом.

Новые технологии оказания медицинской помощи больным муковисцидозом: схема активного диспансерного наблюдения, перечень лекарственных препаратов жизненно необходимых больным, протоколы лечения - основа формулярной системы и стандартов оказания медицинской помощи больным муковисцидозом.

Оптимизация медицинской помощи на дому - внутривенная антибактериальная терапия является клинически эффективной, экономически целесообразной, психологически адекватной стационарозамещающей технологией, улучшает качество жизни больных муковисцидозом и членов их семей. Доказана фар-макоэкономическая целесообразность стационарозамещающих технологий, стандартизации медицинской помощи больным муковисцидозом. Разработан алгоритм диспансерного наблюдения больных муковисцидозом.

Положения, выносимые на защиту.

1. Внедрение активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом имеет большое клиническое, фармакоэкономическое, психологическое значение и является альтернативой традиционному методу медицинской помощи больным по обращаемости.

2. Микросферические с рН - чувствительной оболочкой панкреатические ферменты «Креон» и «Креон» 25000 являются патогенетически обоснованными, клинически высокоэффективными и экономически целесообразными препаратами и подлежат включению в формуляры лекарственных препаратов для лечения больных муковисцидозом.

3. Внутривенная антибактериальная терапия на дому является клинически эффективной, экономически целесообразной, психологически адекватной стационарозамещающей технологией и может быть рекомендована для включения в стандарты оказания медицинской помощи больным муковисцидозом и использования в практическом здравоохранении.

Апробация работы.

Основные положения диссертации доложены на:

1. Научно-практических конференциях в г. Москве: 20.01.1999г. «Актуальные проблемы муковисцидоза», 23.08.2000г. «Современные аспекты диагностики, лечения, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муко-висцидозом».

" 2. На V национальном конгрессе по муковисцидозу, в рамках X национального конгресса по болезням органов дыхания в г. Санкт-Петербурге 02.11.2000 г.

3. На научно-практической конференции, посвященной 15 - летаю Российской детской клинической больницы 18.10.2000г.

4. На европейской конференции по муковисцидозу 06.06.2001г. в Вене (Австрия).

Публикации.

По теме диссертации опубликованы 8 научных работ, в том числе 2 в центральной Российской и 1 в зарубежной печати, 2 методических пособия.

Внедрение в практику.

Результаты исследования и основные рекомендации, вытекающие из них, внедрены и широко используются в практической работе Российского центра муковисцидоза; 30 региональных (межрегиональных) центрах муковисцидоза; Российской детской клинической больнице; в городских детских (взрослых) поликлиниках, детских (взрослых) клинических больницах г. Москвы; а также в учебном процессе в виде лекций и практических занятий для студентов, врачей -интернов, клинических ординаторов, аспирантов, врачей Моники им. М.Ф. Владимирского, РМАПО МЗ РФ, РГМУ им. Н.И. Пирогова, ММА им. И.М. Сеченова, НЦЗД РАМН.

Объем и структура работы.

Диссертация изложена на 174 страницах машинописного текста. Работа включает следующие разделы: введение, литературный обзор, материалы и методы исследования, 3 главы собственных наблюдений, обсуждение результатов, выводы, практические рекомендации. Список литературы включает 278 источников, из них 121 отечественных и 157 иностранных. Работа иллюстрирована 47 таблицами и 14рисунками.

Материалы и методы исследования

Работа выполнена в научно-клиническом отделе муковисцидоза (руководитель отдела - д.м.н. проф. Н.И.Капранов) ГУ Медико-генетического научного центра РАМН (директор - академик РАМН, В.И.Иванов) на базе отделения медицинской генетики Российской детской клинической больницы МЗ РФ (главный врач - д.м.н. проф. Н.Н.Ваганов) в период с 1998г. по 2001г.

Для решения поставленных задач были проанализированы 365 историй болезни больных муковисцидозом, находившихся на диспансерном учете в научно-клиническом отделе муковисцидоза. При определении средней продолжительности жизни больных муковисцидозом и доли взрослых больных среди всех больных муковисцидозом проанализированы 561 история болезни больных Московского и Санкт-Петербургского регионов за 1996 - 2001 г.г.

Основную клиническую группу составили 327 детей, подростков и взрослых, больных МВ, регулярно наблюдаемых в научно-клиническом отделе муковисцидоза и в отделении медицинской генетики РДКБ МЗ РФ в период с 1998 по 2001 г.г. В исследованиях по изучению клинической эффективности современного заместительного фермента «Креон» и целесообразности его включения в комплексную терапию больных муковисцидозом приняли участие 106 больных, по эффективности внутривенной антибактериальной терапии на дому - 44 больных (189 курсов ВАТ).

При оценке физического статуса больных муковисцидозом до получения ими адекватной заместительной ферментной, антибактериальной терапии в сравнении с больными, которые находятся на активном диспансерном наблюдении и получают регулярную современную терапию, были изучены истории из архива медико-генетического отделения РДКБ МЗ РФ за 1990 - 1993 г.г.

Фармакоэкономические расчеты проводились в соответствии с действующими нормативными документами Министерства здравоохранения РФ, Комитета здравоохранения г. Москвы, Московского Фонда обязательного медицинского страхования с учетом тарифов на медицинские услуги от декабря 2001 года и стоимости лекарственного обеспечения в год на одного больного и на 100 больных муковисцидозом.

При оценке степени тяжести заболевания у больных муковисцидозом использовались:

1.Шкала Швахмана - Брасфильда в модификации Рачинского C.B. и Капранова Н.И. (1987), отражающая общую активность больного, клинические проявления, состояние питания и физического развития, рентгенологические изменения.

2. Шкала Швахмана - Тауссига (Taussig L.M.,1984), отражающая дополнительно показатели функции внешнего дыхания.

3. Шкала Криспина - Нормана, по которой рассчитывался рентгенологический индекс, с максимальным количеством баллов - 38 (Chrispin A.R., 1974).

Всем больным проведено углубленное общеклиническое обследование, включая параклинические методы (исследование периферической крови, биохимическое, иммунологическое исследование крови, общий анализ мочи, копро-грамма, посев мокроты на микрофлору и чувствительность к антибиотикам, рентгенография органов грудной клетки и придаточных пазух носа, электрокардиография и эхокардиография, ультразвуковое исследование органов брюшной полости, эзофогастродуоденоскопия, потовая проба, ДНК-диагностика). Кроме того, было проведено исследование функции внешнего дыхания (ФЖЕЛ, ОФВ1) и оценка физического статуса с помощью антропометрии.

Для оценки веса и роста использовались перцентильные графические стандарты, полученные Национальным Центром по Статистике здоровья (National Centre for Health Statistics - NCHS), и рекомендованные Всемирной организацией здравоохранения (1980).

Диагноз муковисцидоза подтверждался потовым тестом, который до настоящего времени является «золотым стандартом» прижизненной диагностики MB, и проводится ire менее трех раз методом пилокарпинового электрофореза (L.E.Gibson и R.E.Cooke,1959). Наряду с «классическим» методом использовался аппарат "Макродакг", фирмы Вескор, США, позволяющий при навеске пота 1015 мг получить абсолютно точное содержание электролитов в поте за 30-40 мин., «МВ-индикатор» (CF-indicator) фирмы Scandipharm, США, по окраске диска которого можно судить о наличии или отсутствии MB.

Генетические исследования выполнялись в лаборатории генетической эпидемиологии (руководитель - член-корреспондент РАМН, д.б.н., профессор Е.К.Гинтер, к.м.н. Н.В. Петрова) Государственного учреждения Медико-генетического научного центра РАМН.

Микрообиолотческие исследования бронхиального секрета и кала проводились в лаборатории микробиологии ГКБ № 15 (зав. лаб. - Поликарпова С.В.).

Исследование ФВД проводилось на аппарате «Eutest-2» в отделении функциональной диагностики Российской детской клинической больницы МЗ РФ (заведующая отделением - к.м.н. Н.Б.Синякович).

В исследовании применялись статистические методы обработки данных. Предварительный анализ распределения количественных показателей не подтвердил гипотезу о гауссовском характере их распределения, решение задач проводилось методом непараметрической статистики (С. Гланц, 1999). Анализ качественных признаков проводился на основе сравнения частот их проявления в исследуемых группах, с последующей попарной проверкой статистической достоверности различий значений частот с использованием критериев согласия %2. Достоверным считался уровень значимости р<0,05. Для установления взаимосвязи между параметрами, представленными в виде альтернативных переменных, использовались двухсторонний t-критерий, критерий х2> двухсторонний тест Фишера.

Продолжительность жизни больных муковисцидозом оценивали с помощью множительной оценки Каплана-Мейера.

Статистический анализ осуществлялся с помощью пакета программ Statistica for Windows (StatSoft Inc. 1995).

Результаты исследования и их обсуждение

327 обследованных больных муковисцидозом, регулярно наблюдаемых в научно-клиническом отделе муковисцидоза и в отделении медицинской генетики РДКБ МЗ РФ распределились по возрасту следующим образом: I группа - до 3 лет (44 больных), II - от 4 до 6 лет (61 больной), III - от 7 до 14 лет (170 больных) и IV - от 15 лет и старше (52 больных). Распределение больных по полу было практически равным: мальчиков 168 (51%) и девочек 159 (49%).

Частота наиболее распространенной мутации Р5(Ше1 составила 55,43% (337 хромосом из 608). В гомозиготном состоянии Р508ёс1 (Р508с1е1/Р508с1е1) обнаруживалась в 32,6% (99 человек). В 45,7% (139 человек) Р508с1е1 была выявлена в компаундном состоянии с другими мутациями, причем почти у половины из них (79 больных) вторая мутация не была идентифицирована.

В большинстве наблюдений имела место смешанная форма МВ - 94%, кишечная форма в обследуемой группе составила лишь 1,3%, а легочная форма -4,7%.

Все наблюдаемые больные постоянно получали заместительную терапию панкреатическими ферментами, витаминотерапию, муко-и бронхолитическую терапию, включая рчДНКазу, кинезитерапию для улучшения удаления мокроты. Часть больных получала ингаляционную антибактериальную терапию, альтернирующие курсы кортикостероидов; при обострении хронического бронхоле-гочного процесса, а также планово - 2-3 недельные курсы (внутривенные, перо-ральные) антибактериальной терапии. Практически все больные получали гепа-топротекторы.

Результаты наших многолетних исследований и катамнестических наблюдений показали, что разработка и внедрение «Республиканской программы по совершенствованию диагностики, лечения и медико-социальной помощи больным муковисцидозом» в работу региональных (межрегиональных) центров му-ковисцидоза в Российской Федерации оказало положительное влияние на организацию медико-социальной помощи данному контингенту больных.

Наш опыт работы с больными муковисцидозом показал, что гарантированное, своевременное лекарственное обеспечение больных жизненно-необходимыми лекарственными препаратами, определяет увеличение продолжительности жизни больных муковисцидозом, обеспечивает ее качество и улучшает материальное положение семей, имеющих больных муковисцидозом. Лечение больных муковисцидозом является комплексным и дорогостоящим и включает целый ряд лекарственных препаратов: антибиотики, муколитики, бронхолитики, ферменты поджелудочной железы, гепатопротекторы, витамины.

Таблица 1,-

Финансовые затраты в год на жизненно-необходимые лекарственные препараты

для больных муковисцидозом

Всего в год Всего в год на одного больного

у.е. рубли у.е. рубли

Ферменты 131103 3801987 1311,03 38019,87

Антибиотики 240372,4 6970799,6 2403,7 69707,9

Пульмозим 1658016,0 48082464,0 16580,16 480824,64

Другие муколитики 2157,4 62564,6 21,57 625,64

Гепатопротекгоры 19741,6 572506,4 197,41 5725,0

В целях совершенствования медицинской помощи больным муковисцидозом нами разработана схема активного диспансерного наблюдения и лечения больных. При этом, была доказана эффективность ежеквартальных плановых и ежегодного медицинских осмотров больных, с последующей коррекцией проводимой терапии; определены показания к госпитализации больных и проведению внутривенной антибактериальной терапии на дому, в амбулаторно-поликлиннческих условиях.

Таблица 2.

Перечень исследований при ежеквартальном амбулаторном осмотре в по-

ликлинике Российского центра муковисцидоза (региональный центр).

Обязательный уровень обследования (при амбулаторном осмотре). Кратность Дополнительный (по показ; ниям) уровень обследования.

1. Анализ крови общий с гемосиндро-мом. 1 раз в 3 месяца Рентгенограмма органе грудной клетки.

2. Анализ мочи общий клинический. также Рентгенограмма придаточщ пазух носа.

3. Копрология. также Фиброгастродуоденоскопия.

4. Посев мокроты на микрофлору и чувствительность к антибиотикам. также Ультразвуковое исследован* органов брюшной полости.

5. Функция внешнего дыхания. также Эхокардиография.

Определение сатурированного кисло-да (пульсоксиметр). также Электрокардиография.

Антропометрия. также Потовый тест.

Глюкозотолерантный тест.

ДНК-диагностика муковисцидоза, определение информативности семьи для прена-тальной диагностики.

Таблица 3.

Перечень обследований при проведении годового осмотра в поликлинике ссийского центра муковисцидоза (регионального центра).

>язательный уровень обследования (при булаторном осмотре). Кратность Дополнительный (по показаниям) уровень обследования.

Смотри п.п. 1-7 таблицы 5 1 раз в год Костный возраст.

Биохимическое исследование крови еченочные пробы, протеинограмма, ектролиты, глюкоза, протеинограмма). 1 раз в год Маркеры гепатита А, В, С.

Иммунный статус: IgA, 1§М, 1§0, ^Е щий. 1 раз в год Витаминный статус: А, Е.

Рентгенограмма органов грудной клет-в прямой проекции и боковой (если не азано другое, то правым боком). 1 раз в год Доплерография сосудов брюшной полости.

Ультразвуковое исследование органов юшной полости. 1 раз в год Специфические иммуноглобулины к А.Рип^аШв.

Эхокардиография. 1 раз в год Потовый тест.

Электрокардиография. 1 раз в год ДНК-диагностика муковисцидоза, определение информативности семьи для прена-талыюй диагностики.

Фиброгастродуоденоскопия. 1 раз в год Консультация различных спе-

циалистов (гастроэнтерол кардиолога, торакального абдоминального хирур ЛОР, эндокринолога и т.д.),

9. Глюкозотолерантный тест. 1 раз в 2 года у детей старше 10 лет

Нами выявлены преимущества активного систематического наблюдения больных муковисцидозом в амбулаторно-поликлинических условиях: четкий контроль за клиническим состоянием больных, качеством и эффективностью лечения, финансовыми затратами на лечение; положительное психологическое воздействие на больного и семью в целом.

Наши исследования показали, что для решения проблем больных муковисцидозом в сложной социально-экономической ситуации на современном этапе, требуется активное взаимодействие Российского Центра муковисцидоза, ассоциации родителей детей, страдающих муковисцидозом, и заинтересованных ведомств (Комитета здравоохранения г. Москвы.).

Нами был проведен сравнительный анализ историй болезни (анамнестические данные первых проявлений заболевания; возраста, в котором впервые установлен диагноз; клинической картины заболевания; обеспечения лекарственными средствами) больных МВ в 1998-2001г.г., проживающих в г. Москве и в других регионах России. Из 327 человек основной обследуемой группы 96 (гр. 1) больных было из г. Москвы и 231 (гр. 2) из других регионов России.

При анализе сроков первых проявлений заболевания и сроков установления диагноза обе группы достоверно друг от друга не отличались. Однако у группы больных муковисцидозом из российских регионов (гр. II) чаще заболевание протекало тяжело (р < 0,001). При одинаковом росте больные муковисцидозом из России значительно отставали от москвичей по весу (р=0,01) и, как следствие, по весо-ростовому ицдексу (ВРИ) (р<0,05).

В московской группе в анамнезе чаще встречалось наличие мекониевого илеуса, кишечного синдрома, что, по - видимому, связано с организацией лучшей диагностической службы в г. Москве и более высокой квалификацией врачей - специалистов. Нами не было выявлено достоверных различий по пораже-

нию гепато-билиарной системы. Болыше муковисцидозом из г.Москвы обеспечены урсодеоксихолевой кислотой в полном объеме.

По данным ФЭГДС у россиян значительно чаще встречались воспалительные заболевания органов пищеварения (гастриты и дуодениты), чем у москвичей. В тоже время нарушение моторной функции желудочно-кишечного тракта (дуоденогастралышй и гастроэзофагеальный рефлюксы) встречались с одинаковой частотой в обеих группах.

Степень поражения бронхо-дегочной системы на 95% определяет прогноз заболевания при муковисцидозе. Нами была выявлена тесная взаимосвязь (р<0,001) нутригавного статуса (ВРИ) со степенью поражения органов дыхания.

ВРИ является достоверным и наиболее чувствительным показателем, отражающим тяжесть состояния больного в момент обследования. По его изменению можно судить об изменении течения заболевания и адекватности проводимой терапии.

Таким образом, нами было выявлено более тяжелое течение муковисцидо-за у детей, проживающих в регионах России и не получающих в полном объеме необходимой терапии, а главное не находящихся на активном диспансерном наблюдении, по сравнению с больными из г. Москвы. Определяющим критерием явились показатели нутригавного статуса, тесно коррелирующие со степенью поражения брохолегочной системы. Другие клинические и лабораторные характеристики оказались мало чувствительными.

Для изучения продолжительности жизни применялась медиана выживаемости, которая задает вероятность больного дожить до определенного возраста. Средняя продолжительность жизни определяется как наименьший возраст, для которого выживаемость меньше 50%. Распределение по продолжительности жизни, как правило, асимметрично, поэтому в качестве обобщенного показателя, характеризующего выживаемость, лучше всего и подходит медиана выживаемости.

Ретроспективный анализ историй болезни 561 больного муковисцидозом показал, что к 2000 году средняя продолжительность жизни составила 23,6 года, к 2001 году - 25,2 года. При сравнении выживаемости по полу мы отметили, что у мужчин она составила 29, а у женщин - 22 года. При этом, доля больных старше

15 лет на 01.01.97г. составила 19 % (всего было 516 больных, из них 97 старше 15 лет), к 2001 г. доля больных старше 15 лет составила -26.4% (всего был 561 больной, из них - 148 старше 15 лет) и старше 18 лет - 12,5 %. Полученные данные подтверждают, что муковисцидоз перестал быть сугубо педиатрической проблемой. Таблица 4.

Продолжительность жизни больных муковисцидозом в Европейских странах,

России и в Московском и Санкт-Петербургском регионах.

Число больных Медиана выживаемости (лет) % больных старше 15 лет

Нидерланды 954 27 42

Германия 2447 н/д 38

Дания 330 >40 47

Великобритания 5200 27 41

Швеция 408 >25 н/д

Италия 3046 >25 40

Россия 1460 Н/д 12

Москвский и Санкт-Петербургский регионы 561 * 25,2 26,4

Нами было проведено изучение динамики нутритивного статуса больных муковисцидозом г. Москвы на фоне регулярного приема микросферических ферментов поджелудочной железы с кислотоустойчивой оболочкой и переходом на диету без ограничения жира.

Под наблюдением находились 46 детей больных муковисцидозом г. Москвы (32 мальчика и 14 девочек) в возрасте от 3 до 15 лет (группа 1). Дети Москвы, как и больные муковисцидозом в России, до начала исследования пользовались стандартными панкреатическими ферментами поджелудочной железы: пан-зинормом, мезимом-форте, панкреатином и другими. Несмотря на высокие дозы панкреатина (до 40 мг) симптомы мальабсорбции (частый зловонный стул с видимой стеатореей) были выявлены у 66 % детей, выпадение прямой кишки - у

29 % детей. Весо-ростовой индекс детей московской группы составил 86 %. 76 % из них имели симптом «барабанных палочек», 74 % - деформацию грудной клетки. Рентгенологический индекс по шкале Криспина - Нормана составлял 10,0 баллов, по шкале Швахмана - Тауссига (тяжесть течения заболевания) московские дети имели 79 баллов. ДНК анализ выявил delteF 508 в гомозиготном состоянии у 21 % больных. Средний возраст установления диагноза муковисци-доз составил 23 месяца.

Группой сравнения (группа 2) были 38 детей, больных муковисцидозом, из Англии (ретроспективно проанализированы истории болезни архива Российского центра муковисцидоза), возраст которых в среднем составил 8,2 года. При генетическом исследовании гомозиготы по delteF 508 определялись в 63 %. Средний возраст к моменту установления диагноза был около 11,0 месяцев. Все 38 детей принимали постоянно адекватные микросферические ферменты и находились на диете без ограничения жира. В результате клинического анализа больных симптомы мальабсорбции (частый зловонный стул с видимой стеатореей) были выявлены у 29 % детей, выпадение прямой кишки - у 2 % детей. Весо-ростовой индекс оставил 96 %. Дети гр. 2 имели симптом «барабанных палочек» в 35 % случаях, деформацию грудной клетки - в 47 %. Рентгенологический индекс по шкале Криспина - Нормана составлял 7,6 балла, по шкале Швахмана -Тауссига (тяжесть течения заболевания) - 90 баллов.

Таким образом, более тяжелое течение муковисцидоза наблюдалось у детей группы 1 в сравнении с больными того же возраста группы 2, что было обусловлено, в первую очередь, неадекватной медикаментозной терапией (отсутствием энзимотерапии современными микросферическими ферментами поджелудочной железы и адекватной антибиотикотерапии). В тоже время, учитывая различие генотипа больных МВ группы 1 и группы 2, нельзя исключить и роль генетических особенностей в определении тяжести течения заболевания у московских детей.

При сравнении двух групп в течение двух лет активного диспансерного наблюдения было отмечено, что в московской группе (первая группа) на фоне применения препарата КРЕОН выявилась выраженная положительная динамика

со стороны желудочно-кишечного тракта. Значительно уменьшился метеоризм, частота стула нормализовалась в течение первых недель лечения у 82 % детей, выпадение прямой кишки отмечалось только у двух больных (5%), в 2,5 раза со-1фатилось число спонтанных болей в животе (эквивалент мекониевого илеуса).

На фоне назначения адекватных индивидуально подобранных доз КРЕОНА у больных значительно улучшился аппетит, что позволило повысить калораж питания, как за счет увеличения объема съедаемой пищи, так и за счет перехода на диету с нормальным или даже повышенным содержанием жира.

В физическом статусе положительная динамика была значимой уже через год, причем наиболее выраженные результаты были получены у детей младше 10 лет, что подчеркивает важность ранней диагностики и своевременного назначения адекватной терапии. Однако потребовалось два года для того, чтобы весо-ростовой индекс в московской группе детей перестал достоверно отличаться от детей группы сравнения 2. Уже через год достоверно более тяжелые в начале исследования дети группы 1 на фоне лечения КРЕОНОМ и активного диспансерного наблюдения перестали отличаться от детей группы 2 при оценке тяжести течения заболевания по шкале Швахмана - Тауссига.

Нами также проведено сравнительное изучение безопасности и эффективности Креона и Креона 25000 в группе детей, получавших высокие дозы Креона.

В исследование было включено 22 московских больных муковисцидозом в возрасте от 5 до 19 лет, находящихся на активном диспансерном наблюдении, длительное время получающих препарат КРЕОН (не менее 4 лет) в высоких дозах. Больные получали базисную терапию: высококалорийную диету без ограничения жиров, муко и бронхолитики, витамины, кинезитеранию, по показаниям антибиотики и гепатопротекгоры. Больные осматривались трижды: до назначения КРЕОНА 25000, через 1 месяц и через 2 месяца.

Было установлено, что до и после назначения КРЕОНА 25000 концентрации панкреатического фермента «Эластаза-1» в стуле оставалась в пределах нормы (18,21 + 1,31 и 24,0 + 5,23 мг Э1/г стула соответственно), что указывало на отсутствие подавления выработки собственных ферментов поджелудочной железой у обследованных больных.

Сравнение количества капсул КРЕОНА (среднее значение 39,6 + 2,36) не-эбходимое для нормализации синдрома мальабсорбции, с числом капсул КРЕОНА 25000 (среднее значение 13,55 ± 0,8) выявило соотношение 3:1.

При оценке стоимости этих двух форм препарата оказалось, что Креон 25000 более экономически выгоден, так как его стоимость в месяц на одного зольного - 162 рубля, а Креона - 178,2 рубля. При этом количество капсул Кре-эна 25000, необходимое больному MB в сутки и на месяц, было в три раза леныне по сравнению с количеством капсул Креона.

При сравнении эффективности в/в антибактериальной терапии в амбулаторных и стационарных условиях в обеих группах выявлена положительная ди-гамика со стороны бронхолегочной системы (по клиническим данным, нутри-ивному статусу, по данным лабораторного обследования, показателям функции даешнего дыхания - ФЖЕЛ, ОФВ1).

Отмечено отсутствие перекрестной инфекции в группе детей, находив-пихся на активном диспансерном наблюдении и получавших лечение в амбулаторных условиях (высев Pseudomonas aerug. снизился до 36 %, в то время, как у ггационарных больных высев Pseudomonas aerug. сохранялся у 74 %).

При этом прибавка веса в амбулаторной группе больных оказалась не-:колько выше по сравнению с группой больных, лечившихся в стационаре (ВРИ !ыше на 5 %), показатели функции внешнего дыхания лучше - на 4 %.

В процессе активного диспансерного наблюдения было отмечено, что ко-[ичество госпитализаций московских больных уменьшилось в 2 раза. Количест-ю респираторных эпизодов при активном диспансерном наблюдении и антибак-■ериальной терапии на дому уменьшилось в 1,5 раза по сравнению с больными, юлучавшими лечение только стационарно.

Таблица 5.

Динамика клинических показателей при лечении в стационаре и домашних условиях

Показатели Стационарное лечение Домашнее лечение

п = 231 п = 44

ВРИ % 81,23 ±1,84 85,8±2,72

MB тяжелое течение 61,1 % 29,2 %

MB среднетяжелое течение 34,5 % 67,7 %

MB удовлетворит, течение 1,3 % 1,0 %

Шкала Криспина- Нормана 16,7 ±2,32 16,3+1,7

ФЖЕЛ % 73,65±3,20 75,9 + 5,0

ОФВ1 % 67,2 + 3,90 68,8 ±5,78

Высев Ps. aeruginosa 74% 36%

Количество респираторных 2,8 1,8

эпизодов в год на одного

больного

Количество госпитализа- 4 2

ций в год на одного боль-

ного

Пребывание ребенка в больнице отягощается также рядом неблагоприятных факторов: стрессом, отрывом от сложившейся системы взаимоотношений, возникновением ряда психологических проблем, пропуском школьных занятий, снижением успеваемости, изолированности от сверстников, формированием низкой самооценки и депрессии. У детей «часто» госпитализируемых развивается такое понятие, как «госпитализм». Одновременно отмечается положительное психологическое воздействие «домашнего лечения» на детей, родителей и семьи в целом.

Очевидно экономическое преимущество оказания медицинской помощи в амбулаторных условиях. Относительная себестоимость медицинской услуги в амбулаторных условиях дешевле почти в 13 раз. При этом средняя экономия финансовых средств при двухнедельном курсе лечения одного больного составляет примерно 17865,9 рублей, 100 больных - 1786590 рублей; при трехнедельном курсе лечения соответственно при лечении одного больного - 25773,8 рублей, 100 больных - 2577380 рублей. При проведении четырех двухнедельных курсов в году сумма экономии составляет на одного больного 71463,6 рубля, на 100 больных - 7146360 рублей. При проведении четырех трехнедельных курсов в

году сумма экономии составляет 103095,2 рубля, на 100 больных - 10309520 рублей. Экономия лекарственных средств при лечении на дому позволит приобрести дополнительные лекарственные препараты для больных муковисцидозом. Так, при проведении четырех трехнедельных курсов в году 100 больным сумма экономии финансовых средств более 10 млн. рублей, а примерные затраты на закупку лекарственных препаратов 100 больным МВ на один квартал составляют около 15 млн. рублей. Таким образом, внутривенное введение антибиотиков в амбулаторных условиях оказалось столь же эффективным, как и в стационаре. Внедрение новых технологий оказания медицинской помощи больным муковисцидозом, оптимизация лечения в амбулаторных условиях обусловила значительное экономическое преимущество и положительное воздействие на качество жизни детей и семьи в целом.

Акхивное диспансерное наблюдение больных муковисцидозом в г. Москве позволило создать регистр больных муковисцидозом; разработать индивидуальные схемы лечения; обеспечить преемственность в лечении больных муковисцидозом между Российским Центром муковисцидоза и детскими городскими поликлиниками г. Москвы, а также городской клинической больницей № 57, где наблюдаются взрослые больные муковисцидозом, и городскими поликлиниками для взрослых больных; наладить четкую схему лекарственного обеспечения и реабилитации больных муковисцидозом; обеспечить контроль за финансовыми затратами на лечение; способствовало повышению квалификации врачей и среднего медицинского персонала амбулаторно-поликлинических учреждений по проблеме муковисцидоза и повышению качества оказания медицинской помощи больным муковисцидозом в амбулаторно-поликлинических условиях и в условиях стационара на дому.

Нами разработан алгоритм диспансерного наблюдения больных муковисцидозом (Рисунок!).

Алгоритм диспансерного наблюдения больного МВ

Плановый визит

нет

обострение

да

стабильное состояние

_I_

курс а/б терапии более, чем 3 мес. назад

плановая а/б терапия на дому или в дневном стационаре

курс а/б терапии менее чем 3 мес. назад

показания к госпитализации

легкое, средне-тяжелое течение

тяжелое течение

ГОС1 ЛИЗ пита-ация

ул ше [уч-:ние

Базисная терапия

Рисунок 1.

Выводы

.Активное диспансерное наблюдение, включающее плановые регулярные (один >аз в три месяца) клинические осмотры и ежегодное углубленное обследование ! региональных (межрегиональных) центрах муковисцидоза является альтерна-ивной формой организации медицинской помощи больным муковисцидозом по равнению с организацией традиционной медицинской помощи по обращаемо-ти и способствует улучшению нутритивного статуса (показатели ВРИ увеличи-пась на 5 %, в основном за счет увеличения веса), показателей функции внешне-о дыхания (увеличение на 4 %), уменьшению частоты и тяжести обострений ¡ронхолегочного процесса (количество респираторных эпизодов уменьшилось в ,5 раза, тяжелые формы МВ составили 29,2 %, среднетяжелые - 67,7 %, у ста-(ионарных больных - 61,1 % и 34,5 % соответственно).

:. «Креон» и «Креон» 25000 являются современными панкреатическими микро-апсулированными с рН - чувствительной оболочкой высокоэфффективными аместительными ферментами - жизненно важными в комплексном лечении ольных муковисцидозом.

. Внутривенная антибактериальная терапия на дому - клинически эффективная, кономически целесообразная, психологически адекватная форма стационароза-[ещающих технологий, обеспечивающая: снижение частоты госпитализаций в 2 аза, уменьшение перекрестного инфицирования больных синегнойной палоч-ой с 74 % до 36 %, улучшение нутритивного статуса больных за счет большей рибавки массы тела; оказывающая положительное психологическое влияние на ольного.

. Перераспределение объемов медицинской помощи с ресурсоемкой и дорого-гоящей стационарной на догоспитальные стационарозамещающие технологии, птимизация медицинской помощи в домашних условиях являются более эко-омически целесообразными и позволяют сэкономленные финансовые средства эолее 10 млн. рублей в год) направить на приобретение дорогостоящих жизнен-о необходимых лекарственных препаратов для больных муковисцидозом. . Муковсисцидоз перестал быть чисто педиатрической проблемой. Так, средняя родолжительность жизни больных муковисцидозом в 2001 году составляет

25,2 года. При этом отмечается увеличение доли больных старше 15 лет до 26,4 % (в 1996 г.-19 %), процент больных старше 18 лет от общего количества больных составил в 2001 году -12,5 %. Практические рекомендации.

1.Активное диспансерное наблюдение показано больным муковисцидозом с мо-ниторированием клинического и функционального состояния 1 раз в 3 месяца и углубленным медицинским обследованием один раз в год.

2. Целесообразно в работу региональных (межрегиональных) центров муковис-цидоза внедрить внутривенную антибактериальную терапию на дому, как клинически эффективную, экономически целесообразную, психологически адекватную форму стационарозамещающих технологий.

3. Разработанные перечни необходимых клинико-лабораторных обследований больных при ежеквартальном и ежегодном активном диспансерном наблюдении и жизненно-важных лекарственных препаратов могут быть использованы для формирования формулярной системы и стандартов оказания медицинской помощи больным муковисцидом.

4. Для совершенствования диагностики, лечения, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом рекомендуется создание Московских цетров муковисцидоза для детей и взрослых больных муковисцидозом.

Список работ, опубликованных по теме диссертации.

1. Блистинова З.А., Прошил В.А., Капранов Н.И. Социальная помощь больным муковисцидозом. IX съезд педиатров России «Детское здравоохранение России: стратегия развития», Москва, 19 - 22 февраля 2001 г., стр. 79.

2. Блисганова З.А., Пропшн В_А., Капранов Н.И., Каширская Н.Ю. Медико-социальное обеспечение больных муковисцидозом. «Пульмонология» 2001г., №3, стр. 20 - 24.

3. Блистинова З.А., Лешкевич И.А., Пропшн ВА., Капранов Н.И., Каширская Н.Ю. Методические рекомендации № 18 «Медико-социальная помощь больным муковисцидозом в г. Москве» Москва, 2001г., 12 стр.

4. Грачева А.Г., Пропшн В.А., Блистинова З.А. Организация консульта-гивно-диагностической помощи детям г. Москвы. Материалы V конгресса педиатров России «Здоровый ребенок», Москва, 16-18 февраля 1999 г., стр. 99.

5. Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., Шабалова Л.А., Воронкова А.Ю., Влдистинова З.А. Опыт совершенствования терапии и реабилитации больных муковисцидозом. Материалы научно-практической конференции, посвященной 15 - летию РДКБ «Современные проблемы стационарной помощи детям», Москва, 18-20 октября 2000г., стр. 182-183.

6. Капранов Н.И., Шабалова Л.А., Каширская Н.Ю., Воронкова А.Ю., Влистинова З.А, Лубская Т.В., Осипова НА., Капранов А.Н. Методические ре-¡еомендации «Муковисцидоз» (Современные достижения и проблемы) Москва 2001г. 73 стр.

7. Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., Гинтер Е.К., Блистинова З.А., Шаба-това Л.А., Воронкова А.Ю. The epidemiology of cystic fibrosis in Russia (30 years liistoiy and 10 years anniversary of Moscow CF Centre) Journal Of Cystic Fibrosis. Book of abstracts. 24 th European Cystic Fibrosis Conference. 6 - 9 june 2001, Vienna, \ustria. - WS 6.

8. Осипова И.А., Блистинова 3.A., Капранов A.H., Пятова С.В. Опыт внутривенной антибактериальной терапии на дому у детей, больных муковисцидозом. «Пульмонология» 2001г., № 3, стр. 27-31.

Издательство ООО "МАКС Пресс". Лицензия ИД № 00510 от 01.12.99 г. Подписано к печати 04.03.2002 г. Усл. печ. л. 1,75 Тираж 100 экз. Заказ 144. Тел. 939-3890, 928-2227, 928-1042. Факс 939-3891. 119899, Москва, Воробьевы горы, МГУ.

Актуальность проблемы

Концепцией развития здравоохранения на ближайшие годы определено развитие и внедрение в практику отечественного здравоохранения новых стационарозаме-щающих технологий, являющихся приоритетными в перераспределении объемов оказания медицинской помощи с дорогостоящей и ресурсоемкой стационарной на ста-ционарозамещающие и иные догоспитальные формы. Одной из причин такой позиции является недостаточность бюджетного финансирования здравоохранения. При этом необходимым условием внедрения новых форм организации медицинской помощи является отсутствие показаний для госпитализации больных по тяжест .состояния и сохранение объема и качества всех видов медицинской помощи в амбула-торно-поликлинических и домашних условиях. До 15 % стационарных услуг, которые ранее выполнялись в больницах, осуществляются в поликлиниках: в дневных стационарах, стационарах на дому и даже в специально создаваемых для этого амбулаторных (полустационарных) центрах (Лисицын Ю.П., 1998). При этом по Российской Федерации доля детских дневных стационаров составляет 6,5 % от их общего числа в стране, количество коек - 11 % от общего числа коек в стационарах, а число лечившихся детей - 9,5 % от всех лечившихся больных (Ваганов H.H. 2000). В г. Москве количество коек в детских дневных стационарах составляет 6,8 % от общего количества коек. Количество пролеченных больных в дневных стационарах составляет 4,6 % от общего количества пролеченных больных. Вместе с тем, медленно решаются вопросы внедрения современных медицинских технологий. Планируется реформирование организационной модели здравоохранения на основе внедрения медико-экономических стандартов деятельности медицинских учреждений различных категорий, оптимизации первичной медико-санитарной помощи, развитие внебольничной и полустационарной медицинской помощи (Лешкевич И.А. 1998г.).

В условиях ограниченных финансовых возможностей необходима более активная реорганизация амбулаторно-поликлинической и стационарной служб и развитие стационарозамещающих технологий с использованием возможностей существующих учреждений и подразделений при целенаправленном организационном, кадровом и материальном обеспечении (Ваганов H.H. 2000).

Одной из моделей внедрения стационарозамещающих технологий в амбула-торно-поликлинических условиях является модель оказания медико-социальной помощи детям, страдающим муковисцидозом. За последние годы во всем мире возросла роль амбулаторного подхода к организации лечения больных муковисцидозом (Hodson М.Е., Geddes D.M., 1995).

Накопленный опыт оказания медико-социальной помощи больным муковисцидозом в амбулаторно - поликлинических условиях в г. Москве при активном диспансерном наблюдении больных показал его эффективность по сравнению с медицинской помощью по обращаемости и постоянной госпитализацией детей при каждом обострении бронхолегочного процесса.

Муковисцидоз до настоящего времени остается серьезной проблемой педиатрии, так как частота его выявления увеличивается, а прогноз неблагоприятен даже с учетом применения новейших препаратов и схем терапии. Тяжесть течения и прогноз заболевания определяются в первую очередь степенью поражения бронхолегочной системы и развитием тяжелых осложнений (Капранов Н.И., Рачинский С.В.,1995).

Муковисцидоз частое моногенно наследуемое заболевание (Капранов Н И. 1997. Tsui L-C, 2000).

Раньше муковисцидоз считался фатальным заболеванием, так как большинство детей не переживало пятилетний возраст. В настоящее время благодаря лучшему пониманию папменеза заболевания, ранней диагностике, совершенствованию лечебно-реабилитационных мероприятий в нашей стране средняя продолжительность жизни увеличивается до 30 лет, а за рубежом: в Великобритании, Канаде, США - до 40 лет. в Дании до 50 лет. В последние юды продолжительность жизни больных в России составляет 23.6 лег (Амелина. 2000).

В Российской Федерации принято более 100 нормативно-правовых актов, направленных на защиту прав детей. В соответствии со статьей 20 «Основ законодательства Российской Федерации об охране здоровья граждан» гарантируется бесплатная медицинская помощь в государственных и муниципальных учреждениях. Между тем, социально-экономический и медико-демографический мониторинг показывает: осуществляемые государством меры не сдерживают отрицательного влияния последствий реформ на качество жизни детей. Не успевает за темпами роста стоимости жизни система социальных льгот и выплат семьям, имеющим детей. Также существующая система льгот и пособий для детей - инвалидов далека от их нужд (Ваганов 2000).

Особенно важна сегодня своевременная медико-социальная помощь больным муковисцидозом, которая обеспечивает качество жизни, как самим больным, так и семьи в целом.

Муковисцидоз относится к числу тех немногочисленных заболеваний, которые наиболее ярко демонстрируют различия в уровне знаний, клиническом опыте и ресурсах здравоохранения, существующих между передовыми, «развитыми» странами и странами, находящимися на ранних стадиях своего развития (79). В России максимально используется оптимизация расходования ресурсов здравоохранения.

Стандартизация является одной из ключевых проблем в реализации Концепции развития здравоохранения и медицинской науки в современных условиях (Вял-ков А.И., 1999). Краеугольным камнем стандартизации является внедрение в практическую медицину унифицированных подходов к медикаментозному лечению. В качестве основы стандартизации в здравоохранении многих стран используются формуляры лекарственных средств и формулярная система в целом. (Белоусов Ю.Б. 1999).

В последние годы значительно возрос интерес к оценке ценовой эффективности медицинских технологий, схем лекарственной терапии, созданию отраслевых стандартов, протоколов и формуляров лечения нозологических форм заболеваний, таких, как бронхиальная астма, злокачественные, гематологические, дерматологические и другие заболевания, в том числе и муковисцидоз (Амелина К Л. 2000г.).

В настоящее время важна проблема рационального использования ресурсов здравоохранения, особенно в области лекарственного обеспечения больных. Так, часто лечение более дорогим, на первый взгляд, препаратом существенно сокращает количество осложнений, длительность пребывания в стационаре и соответственно за-граты на дополнительные исследования, содержание больного и груд персонала.

Конституция Российской Федерации провозглашает гарантии прав и свобод человека "согласно общепризнанным принципам и нормам международного права". Материнство и детство, семья, в соответствии с Конституцией РФ. находятся под защитой государства, что означает создание социально-экономических, правовых предпосылок нормального развития, воспитания и образования детей. Программа государственных гарантий обеспечения граждан Российской Федерации бесплатной медицинской ломощью пересматривается ежегодно и утверждается соответствующим Постановлением Правительства РФ. Но в сегодняшних новых экономических условиях понятие «бесплатная» медицинская помощь подразумевает источники финансирования охраны здоровья всех уровней: средства бюджетов всех уровней, средства, направляемые на обязательное и добровольное медицинское страхование, средства целевых фондов, предназначенных для охраны здоровья граждан, средства государственных и муниципальных предприятий, организаций и других хозяйствующих субъектов, общественных объединений, доходы от ценных бумаг, кредиты банков и других кредиторов, безвозмездные и (или) благотворительные взносы и пожертвования, иные источники, не запрещенные законодательством РФ (в том числе личные средства граждан) (15, 16).

Федеральный Закон РФ 1998 г. «Об основных гарантиях прав ребенка в Российской Федерации» «Полномочия органов государственной власти в Российской Федерации и органов государственной власти субъектов Российской Федерации на осуществление прав ребенка в Российской Федерации» - ст.ст. 5,8 определяют государственные минимальные социальные стандарты основных показателей качества жизни детей в виде минимального объема социальных услуг, как по гарантированному, общедоступному бесплатному образованию, социальному обслуживанию, социальной защите детей, обеспечению права на жилище в соответствии с законодательством Российской Федерации, организации оздоровления и отдыха детей, обеспечению питанием в соответствии с минимальными нормами питания, так и бесплатному медицинскому обслуживанию детей (111).

Приказом Министерства здравоохранения Российской Федерации от 09.12.1999г. № 438 «Об организации деятельности дневных стационаров в лечебно-профилактических учреждениях» и приказом Комитета здравоохранения от 07.06.2000г. № 250 «О совершенствовании деятельности дневных стационаров в лечебно-профилактических учреждениях» регламентировано развитие стационароза-мещающих технологий и в первую очередь дневных стационаров различных типов. Однако, несмотря на проводимую в здравоохранении реформу, ликвидация имеющихся диспропорции перераспределение объемов оказания медицинской помощи с дорог остоящей и ресурсоемкой стационарной на стационарозамещающие и иные догоспитальные формы осуществляются крайне медленно.

Внедрение новых форм оказания медицинской помощи больным детям осуществляется не так быстро, как этого требуют современные условия.

Муковисцидоз является важной медико-социальной проблемой, что связано с большими моральными, физическими и материальными затратами органов здравоохранения, семьи и общества в целом на диагностику, лечение, реабилитацию и социальную адаптацию больных (79).

Муковисцидоз (МВ) наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена МВТР (трансмембранного регулятора МВ), в основе которого лежит универсальное поражение экзокринных желез жизненно важных органов и систем, проявляющееся хроническим прогрессирующим воспалительным бронхолегочным процессом и синдромом нарушенного кишечного всасывания, и имеющее обычно тяжелое течение и прогноз.

Генетические подходы в улучшении здоровья населения становятся все более универсальными. Новые генетические технологии и методы диагностики заставляют пересматривать стратегии в формах профилактики, лечения и реабилитации не только наследственных и врожденных заболеваний, но и определенного круга болезней, имеющих генетическую предрасположенность.

Профилактика наследственных заболеваний имеет не только медико-социальное значение, но и дает значительный материальный эффект.

Однако в нашей стране большей части больных диагноз муковисцидоза ставится поздно, нередко в запущенной стадии болезни, или заболевание не диагностируется вообще. Подтверждается это положение статистикой: в России число диагностированных больных не превышает 1:100000 населения, тогда как в индустриально развитых сгранах Нвропы 7 : 100000, а в США - 8 :100000; при этом количество больных старше 18 лег в России не превышает 7 %. в развитых сгранах 20 %, в США 32 % (6,7,25.34).

Вместе с тем, современные достижения по клинической диагностике муковисцидоза и ею осложнений, а также применение новейших технолог ий лечения, разработок современных лекарственных препаратов и лечебно-реабилитационных мероприятий ггозволяют осуществлять активное диспансерное наблюдение, адекватное лечение и решать вопросы профилактики этого тяжелого заболевания.

Перенос медицинской помощи больным муковисцидозом из стационарных условий в амбулаторно-поликлинические и домашние условия имеет, как медицинские и психологические преимущества для больных, так и экономическую целесообразность для практического здравоохранения России при имеющихся социально-экономических трудностях и недостаточности бюджетного финансировании отечественного здравоохранения.

Все вышеперечисленное диктует необходимость научного обоснования и последующего внедрения новых технологий в отечественную медицинскую практику. Цель исследования.

Изучить клиническое значение ряда стационарозамещающих технологий в лечении, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом. Задачи исследования

1. Исследовать сравнительные клинико-функциональные показатели больных муковисцидозом, находящихся на традиционном (по обращаемости) и активном диспансерном наблюдении.

2. Изучить клиническую эффективность современного заместительного фермента «Креон» и обосновать целесообразность его включения в комплексную терапию больных муковисцидозом

3. Изучить клиническую эффективность внутривенной антибактериальной терапии в амбулаторных условиях и обосновать необходимость ее включения в протоколы лечения и перечень услуг, оказываемых больным в амбулаторно-поликлинических условиях.

4. Изучить фармакоэкономическую целесообразность внедрения стационарозамещающих технологий ь практику медицинской помощи больным муковисцидозом.

5. Оценить среднюю продолжительности жизни больных муковисцидозом и долю взрослых пациентов среди больных муковисцидозом при применении новых стационарозамещающих технологий и гарантированного обеспечения жизненно необходимыми лекарственными препаратами.

Научная новизна.

Впервые в отечественной педиатрии научно обоснована клиническая эффективность, психологическая адекватность и экономическая целесообразность активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом, как альтернатива традиционной организации медицинской помощи по обращаемости. Разработаны перечни необходимых клинико-лабораторных обследований больных при ежеквартальном и ежегодном наблюдении; перечень жизненно-необходимых лекарственных препаратов для больных муковисцидозом. Доказана высокая эфффективность заместительной ферментной терапии современными панкреатическими микрокапсулированными с рН -чувствительной оболочкой ферментами Креон и Креон 25000.

Впервые разработана, научно обоснована целесообразность внедрения в практику региональных (межрегиональных) центров муковисцидоза в Российской Федерации стационарозамещающих технологий - внутривенной антибактериальной терапии на дому. Показано, что внедрение стационарозамещающих технологий является экономически более целесообразным, способствует улучшению качества и увеличению продолжительности жизни больных муковисцидозом. Практическая значимость.

Разработаны и внедрены в практическое здравоохранение стационарозаме-щающие технологии: система активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом в амбулаторно-поликлинических условиях, протоколы клинико-лабораторного обследования больных при активном диспансерном наблюдении, перечень жизненно - необходимых лекарственных препаратов с включением современных высокоэффективных заместительных микросферических с рН - чувствительной оболочкой ферментов «Креон» и «Креон» 25000, в соответствии с которым в лечебно-профилактических учреждениях I. Москвы оказывается гарантированная бесплатная медицинская помощь больным муковисцидозом.

Новые технологии оказания медицинской помощи больным муковисцидозом: схема активного диспансерного наблюдения, перечень лекарственных препаратов жизненно необходимых больным, протоколы лечения - основа формулярной системы и стандартов оказания медицинской помощи больным муковисцидозом.

Оптимизация медицинской помощи на дому - внутривенная антибактериальная терапия является клинически >ффекгивной, жономически целесообразной, психологически адекватной сгационарозамещающей технологией, улучшает качество жизни больных муковисцидозом и членов их семей. Доказана фармакоэкономическая целесообразность стационарозамещающих технологий, стандартизации медицинской помощи больным муковисцидозом.

Разработан алгоритм диспансерного наблюдения больных муковисцидозом. Положения, выносимые на защиту.

1. Внедрение активного диспансерного наблюдения больных муковисцидозом имеет большое клиническое, фармакоэкономическое, психологическое значение и является альтернативой традиционному методу медицинской помощи больным по обращаемости.

2. Микросферические с рН - чувствительной оболочкой панкреатические ферменты «Креон» и «Креон» 25000 являются патогенетически обоснованными, клинически высокоэффективными и экономически целесообразными препаратами и подлежат включению в формуляры лекарственных препаратов для лечения больных муковисцидозом.

3. Внутривенная антибактериальная терапия на дому является клинически эффективной. экономически целесообразной, психологически адекватной стационарозаме-щающей технологией и может быть рекомендована для включения в стандарты оказания медицинской помощи больным муковисцидозом и использования в практическом здравоохранении.

Внедрение в практику.

Результаты исследования и основные рекомендации, вытекающие из них, внедрены и широко используются в практической работе Российского центра муковисцидоза; 30 региональных (межрегиональных) центрах муковисцидоза; Российской детской клинической больнице: в городских детских (взрослых) поликлиниках, детских (взрослых) клинических больницах I. Москвы; а 1акже в учебном процессе в виде лекций и практических занятий для студентов, врачей - интернов, клинических ординаторов. аспирантов, врачей Моники им. М.Ф. Владимирского. РМАПО МЗ РФ, РГМУ им. Н И. Пирогова. ММА им. И М. Сеченова. НЦЗД РАМН. Апробация работы.

Основные положения диссертации доложены на:

1. Научно-практических конференциях в г. Москве. 20.01.1999г. «Актуальные проблемы муковисцидоза». 23.08.2000г. «Современные аспекты диагностики, лечения, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом».

2. На V национальном конгрессе по муковисцидозу, в рамках X национального конгресса по болезням органов дыхания в г. Санкт-Петербурге 02.11.2000 г.

3. На научно-практической конференции, посвященной 15 - летию Российской детской клинической больницы 18.10.2000г.

4. На европейской конференции по муковисцидозу 06.06.2001г. в Вене (Австрия). Публикации.

По теме диссертации опубликованы 8 научных работ, в том числе 2 в центральной Российской и 1 в зарубежной печати, 2 методических пособия. Объем и структура работы.

Диссертация изложена на 174 страницах машинописного текста. Работа включает следующие разделы: введение, литературный обзор, материалы и методы исследования, 3 главы собственных наблюдений, обсуждение результатов, выводы, практические рекомендации. Список литературы включает 278 источников, из них 121 отечественных и 157 иностранных. Работа иллюсф* рована 47таблицами и 14 рисунками.

Выводы

1 .Активное диспансерное наблюдение, включающее плановые регулярные (один раз в три месяца) клинические осмотры и ежегодное углубленное обследование в региональных (межрегиональных) центрах муковисцидоза является альтернативной формой организации медицинской помощи больным муковисцидозом по сравнению с организацией традиционной медицинской помощи по обращаемости и способствует улучшению нутритивного статуса (показатели ВРИ увеличились на 5 %, в основном за счет увеличения веса), показателей функции внешнего дыхания (увеличение на 4 %), уменьшению частоты и тяжести обострений бронхолегочного процесса (количество респираторных эпизодов уменьшилось в 1,5 раза, тяжелые формы МВ составили 29,2 %, среднетяжелые - 67,7 %, у стационарных больных - 61,1 % и 34,5 % соответственно).

2. «Креон» и «Креон» 25000 являются современными панкреатическими микрокапсу-лированными с рН - чувствительной оболочкой высокоэфффективными заместительными ферментами - жизненно важными в комплексном лечении больных муковисцидозом.

3. Внутривенная антибактериальная терапия на дому - клинически эффективная, экономически целесообразная, психологически адекватная форма стационарозамещаю-щих технологий, обеспечивающая: снижение частоты госпитализаций в 2 раза, уменьшение перекрестного инфицирования больных синегнойной палочкой с 74 % до 36 %, улучшение нутритивного статуса больных за счет большей прибавки массы тела; оказывающая положительное психологическое влияние на больного.

4. Перераспределение объемов медицинской помощи с ресурсоемкой и дорогостоящей стационарной на догоспитальные стационарозамещающие технологии, оптимизация медицинской помощи в домашних условиях являются более экономически целесообразными и позволяют сэкономленные финансовые средства (более 10 млн. рублей в год) направить на приобретение дорогостоящих жизненно необходимых лекарственных препаратов для больных муковисцидозом.

5. Муковсисцидоз перестал быть чисто педиатрической проблемой. Так, средняя продолжительность жизни больных муковисцидозом в 2001 году составляет 25,2 года. При этом отмечается увеличение доли взрослых больных до 26,4 % (в 1997 г.-19 %).

Практические рекомендации.

1 .Активное диспансерное наблюдение показано больным муковисцидозом с монито-рированием клинического и функционального состояния 1 раз в 3 месяца и углубленным медицинским обследованием один раз в год.

2. Целесообразно в работу региональных (межрегиональных) центров муковисцидоза внедрить внутривенную антибактериальную терапию на дому, как клинически эффективную, экономически целесообразную, психологически адекватную форму ста-ционарозамещающих технологий.

3. Разработанные перечни необходимых клинико-лабораторных обследований больных при ежеквартальном и ежегодном активном диспансерном наблюдении и жизненно-важных лекарственных препаратов могут быть использованы для формирования формулярной системы и стандартов оказания медицинской помощи больным му-ковисцидом.

4. Для совершенствования диагностики, лечения, реабилитации и медико-социальной адаптации больных муковисцидозом рекомендуется создание Московских центров муковисцидоза для детей и взрослых больных муковисцидозом.